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创业但不差钱,因为他们手握巧然天成的新型治疗黑科技

文章作者:优博时时彩平台开户发布时间:2019-12-02浏览次数:1533

经过一段时间的医学界,我发现医疗技术的创新日新月异。您认为最近有几种黑色技术,您应该能够停留几天。但是世界上有这么多的科学家专注于他们不同的研究领域,几乎每天都有新的成果。我以为我会逐渐产生“新的”疲劳,但科学家给你的意外惊喜总会让你感到生气。

今天,我将向您介绍两种人们无法想到的治疗方法。你为什么要单独介绍这两个项目?因为一家初创公司获得了高达5亿美元的订单;另一个获得了2500万美元的融资,更重要的是,它的技术如此令人上瘾,在我有限的词汇储备中,我只能用一个词来形容这种技术“聪明”。

有能力治愈疾病的压力

12月7日,制药巨头罗氏与初创公司SQZ Biotech达成了5亿美元的合作订单。双方将依靠SQZ的技术平台共同开展癌症免疫治疗研究。如果您继续浏览SQZ的主页,您会发现SQZ在2015年被FierceBiotech选为“15家最受欢迎公司”之一;其技术平台于2014年被美国着名科普杂志《科学美国人》评为“十大变革世界”。其中一个理念。

那么SQZ学到的未知黑技术是什么?

SQZ是一家位于波士顿的创业公司,由麻省理工学院的Armon Sharei于2013年创立。一次偶然的机会,Sharei发现了一种“劫持”细胞的技术,SQZ应运而生。有了这项技术,您就可以放置您感兴趣的东西,如肽,抗原,抗体,其他蛋白质,核酸和纳米材料。这听起来很正常。那是因为你不知道SQZ打算用这种技术进入癌症免疫治疗行业。

“劫持”细胞是一种常用于科学研究和临床治疗的技术。简单来说,让细胞做我们想做的事(想想劫持飞机,歹徒让机长打开,机长只能开到哪里)。

“劫持”细胞的挑战之一是“歹徒”应该如何进入细胞(否则你只能说你被“抓住”了细胞)。有三种传统方法:物理方法(冲击),化学方法(使用化学物质改变细胞膜渗透性)和生物方法(病毒载体)。但是这些方面都有其自身的局限性,要么应用范围窄,效率低,要么对细胞本身有毒。

Sharei在麻省理工学院的实验旨在克服这个问题。在一项非常规实验中,Sharei发现细胞在被挤压后变形(这似乎是无意义的),但此时,细胞悬浮液中的大分子物质进入细胞!革命性的时刻是如此难以预测,CellSqueeze平台诞生了。

后来,Sharei发现这项技术还可用于脆弱和敏感的干细胞和免疫细胞。使用CellSqueeze平台进行癌症免疫治疗的想法出现了。

作为一种新的癌症治疗方法,人类已经高度期待免疫疗法。当然,它也很有竞争力,我们经常可以看到免疫疗法将患者从死亡线上拉回来。目前的免疫治疗主要是直接从T细胞开始(基因编辑);或使用免疫检查点抑制剂来增强T细胞的战斗力。虽然这种方法可以刺激强烈的免疫反应,但免疫反应的特异性很高,而且广谱很差。

Sharei打算使用CellSqueeze平台开始使用B细胞。

B细胞在身体的免疫防御中起着很大的作用。其中一个功能是将体液中存在的抗原“给予”T细胞以激活T细胞并促进T细胞的增殖,从而引发强烈的免疫反应。然而,在正常情况下,B细胞可以识别较少的抗原,因此通常,B细胞刺激的免疫应答也是有限的。

Sharei的方法是从人体中提取B细胞和大量抗原(B细胞可识别并不识别它们),并通过CellSqueeze技术将多种抗原引入B细胞,从而将B细胞运回对身体。它可以刺激更强的T细胞免疫反应。

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来自STAT的动画

从SQZ的实验结果来看,与传统的“劫持”细胞技术相比,CellSqueeze的效率提高了数十倍,对细胞的副作用非常小。目前使用CellSqueeze技术,可以在1秒内“加载”100万个“B”抗原。

从体外研究和应用的角度来看,CellSqueeze技术平台的数据远远优于传统技术。然而,CellSqueeze不能在体内操作,这与病毒载体相比是不利的。

“没有心脏和肺部的红细胞”也可以成为药物

看到这个标题,不要以为我在传播“血蝎”的颓废文化,它不是通过吃血来治愈人。

12月9日,在Flagship VentureLabs孵化了18个月的突破性治疗平台Rubis Therapeutics诞生了。 Rubius从旗舰企业Flagship Venture获得了2500万美元的启动资金,用于支持新药的临床试验。 Rubius将使用原始的红细胞治疗技术Red-Cell Therapeutics(RCTs)对自身免疫疾病,代谢疾病,癌症和其他严重疾病进行应用研究。

今天,随着基因工程技术的进步,使用基因编辑技术进行治疗并不困难。然而,对基因编辑技术持谨慎态度的研究人员对转基因细胞作为治疗药物略有担忧。你能同时使用遗传编辑技术和经过修饰的遗传物质进入人体吗?

考虑到这一梦想,Rubis首席执行官Avak Kahvejian的团队开始了自己的研究。他们选择人体内的一种特殊细胞 - 红细胞 - 作为研究对象,因为成熟的红细胞没有细胞核,也就是说,它没有遗传物质。鲁比乌斯是怎么做到的?并逐一听我说。

红细胞疗法

在Rubis的实验室中,他们首先确定了治疗疾病所需的蛋白质药物,然后将对应于该蛋白质的基因插入干细胞基因组中;在一定条件下培养修饰的干细胞以诱导其成为红细胞。并开始合成蛋白质药物;最后,红细胞前体将细胞“射击”到细胞外。此时,细胞中没有遗传物质,但药物仍在那里;携带蛋白质药物的红细胞返回患者,疾病可以治愈。事实上,Rubius可以根据患者的需要生产各种具有治疗功能的红细胞。

Rubius开发的RCT平台的创新之处在于它巧妙地利用了在红细胞成熟过程中被丢弃的细胞特征,因此研究人员不必担心对人体的未知影响。遗传材料是适应的。

根据Kahvejian的说法,Rubius的第一种红细胞药物将用于治疗苯丙酮尿症(PKU)。 PKU是一种代谢性疾病,在美国发病率约为1,每年约有300名新生儿患有这种疾病。目前,对PKU最有效的治疗方法是:严格控制饮食,降低体内苯丙氨酸含量。根据Rubius治疗PKU的数据,基于RCT的红细胞治疗可以显着降低患者血清中的苯丙氨酸水平。

随着技术的进步,研究人员发现了越来越多的人类秘密,甚至慢慢开始操纵人体细胞或组织。他们重新组合了新的发现和旧技术,以形成人。黑色技术,大脑开阔。

当我们对创新者的想象力感到震惊时,我们不能忘记客观地审视技术本身。这两种护理在设计上绝对令人耳目一新。但是,他们目前面临同样的问题,如何控制“剂量”的数量!具体而言,由于引入的抗原量的不同,如何控制进入B细胞的抗原等的量的第一种方法将刺激不同强度的免疫应答;第二个如何控制细胞中靶蛋白的表达水平?这两个问题应该由两家公司紧急解决,因为这与疾病的治疗和患者的安全直接相关。

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