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Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究

文章作者:优博时时彩平台开户发布时间:2019-11-15浏览次数:818

着名的荷兰基因治疗开发商UniQure最近发布了一项开创性实验的积极数据,该实验将有助于其罕见疾病治疗AMT-110的进一步发展。在第一个消息的影响下,该公司的股价也飙升了多达20%。 AMT-110是一种治疗罕见疾病Sanfilippo B综合征的基因疗法。

Sanfilippo B综合征是一种由儿童缺乏NaGlu蛋白引起的致命疾病。在这项初步研究中,4名患者接受单剂量的AMT-110治疗,发现治疗3个月后体内NaGlu水平增加了17%,这对UniQure研究人员来说更为令人鼓舞。它在12个月后仍然存在。

这也是UniQure首次发布AMT-110数据。以往的研究表明,如果Sanfilippo B综合征患者的NaGlu水平可以增加5%-10%,患者的生存及其生活质量可以大大延长。因此,UniQure计划进一步开发AMT-110的进一步临床研究。

UniQure一直致力于中枢神经系统疾病领域基因治疗的开发和应用。 AMT-110的积极数据将进一步促进公司在该领域的发展。作为基因治疗领域的先驱,UniQure目前在多个疾病领域拥有自己的产品开发计划。 Glybera是该公司发展最快的产品,已完成临床III期研究。 FDA此前要求该公司进行另一项III期研究,以帮助FDA做出最终决定。此外,该公司仍处于血友病和帕金森氏症。系统地研究疾病和其他方面。

不久前,该公司还与制药巨头Squibb签署了一项价值10亿美元的研发合作协议,共同开发治疗心血管疾病的基因疗法。

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